Gate2Brain obtiene la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos
La spin-off biotecnológica de la Universidad de Barcelona, Gate2Brain, innovadora en sistemas de administración de fármacos a través de barreras biológicas, ha anunciado que su candidato principal, G2B-002, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
Esta concesión se suma a la que ya otorgó la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a finales de 2024, destacando el gran potencial de G2B-002 para el tratamiento de tumores cerebrales raros y agresivos en pacientes pediátricos y adultos.
G2B-002 está diseñado para combatir el glioma puente intrínseco difuso y el glioblastoma pediátrico, dos de los tumores cerebrales pediátricos más letales y con pocas opciones terapéuticas. A través de la tecnología basada en péptidos patentada de Gate2Brain, G2B-002 optimiza el transporte y penetración del fármaco a través de la barrera hematoencefálica, incrementando su eficacia y minimizando sus efectos secundarios sistémicos.
Gracias a esta designación de la FDA, G2B-002 se beneficiará de un soporte regulador reforzado y de un impulso estratégico que facilitará su transición de la fase preclínica avanzada a los ensayos clínicos.
«La designación de medicamento huérfano por parte del EMA y la FDA refuerza nuestra confianza en el potencial de G2B-002 para cubrir necesidades críticas en oncología pediátrica», afirma Meritxell Teixidó, CEO y CSO de Gate2Brain. «Este doble reconocimiento nos acerca un paso más a los ensayos clínicos y, en última instancia, a ofrecer una nueva esperanza a los pacientes jóvenes ya sus familias».
Gate2Brain se fundó en 2020 como spin-off del IRB Barcelona, la Universidad de Barcelona y el Hospital Pediátrico Sant Joan de Déu. En la actualidad, la empresa mantiene su propósito de transformar el panorama terapéutico de los tumores cerebrales pediátricos mediante soluciones innovadoras en la administración de fármacos.