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La FBG recibe una ayuda AGAUR-LLAVOR para evaluar nuevos fármacos contra la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La FBG ha obtenido una ayuda por valor de 20.000 euros para el proyecto ‘Inhibitors of soluble Epoxide Hydrolase to face Niemann-Pick’s C disease’, de la Dra. Mercè Pallàs Lliberia y el Dr. Christian Griñán-Ferré, del Departamento de Farmacología, Toxicología y Química Terapéutica de la Facultad de Farmacia y Ciencias de la Alimentación de la Universidad de Barcelona (UB).

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es una grave patología lisosomal transmitida por herencia autosómica recesiva de carácter progresivo que provoca la acumulación de lípidos en el sistema nervioso central y en diversos órganos del cuerpo, como el hígado y el bazo. Es una patología minoritaria que afecta principalmente a los niños y que es considerada por algunos expertos como el Alzheimer infantil. En la actualidad no existe ningún tratamiento eficaz, y como se trata de una enfermedad huérfano se pueden encontrar diferentes aproximaciones de tipo compasivo con un éxito muy limitado. Un equipo de la UB liderado por la catedrática Mercè Pallàs desarrollará un proyecto en el que se plantea un nuevo enfoque para tratar la enfermedad de NPC: la reducción de la inflamación y la autofagia, puntos clave en el desarrollo de la patología, a través de la inhibición de la epóxido hidrolasa soluble (sEHI).

Esta molécula tiene un papel importante en el metabolismo de los mediadores lipídicos endógenos, implicados en el desarrollo de la enfermedad, y su inhibición tiene un potencial efecto neuroprotector para el tratamiento y la prevención de la enfermedad. El objetivo principal del proyecto es llevar a cabo una prueba de concepto in vivo para establecer la sEH como una nueva diana terapéutica para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Además, también se estudiarán los parámetros de farmacología de seguridad para poder definir los compuestos más adecuados para la fase preclínica y el mejor candidato para la fase clínica.

Los investigadores estudiarán la eficacia de una nueva familia de inhibidores potentes de la sEH, protegidos por una solicitud de patente, con un proceso de síntesis rápido que mejora los fármacos estudiados hasta el momento. Estos compuestos han sido desarrollados químicamente por el Dr. Santiago Vázquez, del mismo departamento.

El proyecto, con número de expediente UI68-009872; 2018 LLAV 00007, ha recibido una ayuda otorgada por la AGAUR en la modalidad ‘Ayudas Semilla para proyectos innovadores con potencial de incorporación al sector productivo’, y está financiado por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional de la Unión Europea en el marco del programa operativo FEDER de Catalunya 2014-2020.

      

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