Un nuevo consorcio internacional impulsará la terapia basada en células madre para tratar la enfermedad de Huntington
The Stem Cells for Huntington’s Disease (SC4HD) es un nuevo consorcio internacional creado con el fin de impulsar medicamentos de terapia avanzada (ATMP), mediante el trasplante de células madre, para tratar la enfermedad de Huntington. La entidad, formada per veintiocho investigadores de renombre de diez países, se ha presentado oficialmente en la revista Journal of Huntington’s Disease.
Los objetivos principales de SC4HD son trabajar con la comunidad afectada por la enfermedad de Huntington para desarrollar criterios y guías, y abordar los principales retos para implementar de forma rápida y segura las terapias basadas en células madre a los pacientes con esta patología devastadora.
Según explica Josep M.ª Canals, director de Creatio y miembro del comité directivo de SC4HD, «las terapias basadas en células madre son una gran oportunidad para tratar la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo que afecta principalmente a las neuronas del núcleo estriado del cerebro». Josep M.ª Canals es profesor del Departamento de Biomedicina de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la UB y director del Centro para la Producción y Validación de Terapias Avanzadas (Creatio), el centro TECNIO para producir medicamentos de terapia avanzada en Cataluña. Asimismo, dirige el Grupo de Investigación en Células Madre y Medicina Regenerativa de la UB.
Hasta ahora, muchas terapias celulares experimentales se han centrado en el núcleo estriado con el fin de sustituir las neuronas que se han perdido durante el proceso de la enfermedad. De ese modo, se pretende reparar el circuito neuronal o aumentar la supervivencia de las neuronas restantes y de las células neuronales y gliales del núcleo estriado. Los avances tecnológicos dirigidos a diferenciar las células madre hacia los tipos neuronales deseados abren nuevas estrategias para restaurar los circuitos neuronales dañados en la enfermedad de Huntington.
El consorcio SC4HD reúne a expertos en biología de células madre, trasplante de células, producción de células de grado clínico, neurocirugía, y evaluación clínica para una aplicación clínica segura de las terapias con células madre, ofreciendo la estandarización de protocolos y guías completas que engloben todo el abanico de consideraciones terapéuticas.