L’FBG rep un ajut AGAUR-LLAVOR per avaluar nous fàrmacs contra la malaltia de Niemann-Pick tipus C
L’FBG ha obtingut un ajut per valor de 20.000 euros per al projecte ‘Inhibitors of soluble Epoxide Hydrolase to face Niemann-Pick’s C disease’, de la Dra. Mercè Pallàs Lliberia i el Dr. Christian Griñán-Ferré, del Departament de Farmacologia, Toxicologia i Química Terapèutica de la Facultat de Farmàcia i Ciències de l’Alimentació de la Universitat de Barcelona (UB).
La malaltia de Niemann-Pick tipus C (NPC) és una greu patologia lisosomal transmesa per herència autosòmica recessiva de caràcter progressiu que provoca l’acumulació de lípids en el sistema nerviós central i en diversos òrgans del cos, com el fetge i la melsa. És una patologia minoritària que afecta principalment els infants i que és considerada per alguns experts com l’Alzheimer infantil. En l’actualitat no existeix cap tractament eficaç, i com que es tracta d’una malaltia orfe es poden trobar diferents aproximacions de tipus compassiu amb un èxit molt limitat. Un equip de la UB liderat per la catedràtica Mercè Pallàs desenvoluparà un projecte en el qual es planteja un nou enfocament per tractar la malaltia de NPC: la reducció de la inflamació i l’autofàgia, punts clau en el desenvolupament de la patologia, a través de la inhibició de l’epòxid hidrolasa soluble (sEHI).
Aquesta molècula té un paper important en el metabolisme dels mediadors lipídics endògens, implicats en el desenvolupament de la malaltia, i la seva inhibició té un potencial efecte neuroprotector per al tractament i la prevenció de la malaltia. L’objectiu principal del projecte és dur a terme una prova de concepte in vivo per establir la sEH com una nova diana terapèutica per al tractament de la malaltia de Niemann-Pick tipus C. A més, també s’estudiaran els paràmetres de farmacologia de seguretat per poder definir els compostos més adients per a la fase preclínica i el millor candidat per a la fase clínica.
Els investigadors estudiaran l’eficàcia d’una nova família d’inhibidors potents de la sEH, protegits per una sol·licitud de patent, amb un procés de síntesi ràpid que millora els fàrmacs estudiats fins al moment. Aquests compostos han estat desenvolupats químicament pel Dr. Santiago Vázquez, del mateix departament.
El projecte, amb número d’expedient 2018-LLAV-00007, ha rebut un ajut atorgat per l’AGAUR dins la modalitat ‘Ajuts Llavor per a projectes innovadors amb potencial d’incorporació al sector productiu’, i està finançat pel Fons Europeu de Desenvolupament Regional de la Unió Europea en el marc del programa operatiu FEDER de Catalunya 2014-2020.
