La Universitat de Barcelona desenvoluparà un fàrmac basat en l’epigenètica contra la malaltia d’Alzheimer
La Universitat de Barcelona (UB) ha rebut de l’AGAUR un ajut Producte de 150.000 euros per desenvolupar un fàrmac basat en l’epigenètica contra la malaltia d’Alzheimer. Es tracta d’un enfocament pioner que podria també aplicar-se en el tractament d’altres patologies del sistema nerviós central com la malaltia de Huntington o la de Parkinson.
El projecte està liderat pel Dr. Christian Griñán Ferré, investigador del Departament de Farmacologia, Toxicologia i Química Terapèutica de la Facultat de Farmàcia i Ciències de l’Alimentació i de l’Institut de Neurociències de la UB. També hi participa la investigadora predoctoral Alba Irisarri, com a científica emprenedora, altres membres del grup així com membres de la mateixa facultat de l’àrea de Química Mèdica, del grup del Dr. Diego Muñoz-Torrero.
Segons el Dr. Griñán “els tractaments principals contra l’Alzheimer proporcionen un alleujament de la simptomatologia de la malaltia sense aturar la seva progressió. Davant la necessitat urgent de nous tractaments, l’epigenètica ofereix un enfocament molt prometedor”.
En aquesta línia, el nou projecte es basa en una innovadora estratègia terapèutica dirigida a la regulació epigenètica, és a dir, als mecanismes que controlen com s’expressen els gens sense canviar la seqüència d’ADN —la molècula que conté la informació genètica a les cèl·lules. En particular, se centra a modular m6A, una marca química que s’afegeix a l’ARN (la molècula que transmet la informació de l’ADN i guia la síntesi de proteïnes). Aquest mecanisme és clau per al funcionament neuronal i està implicat en la neurodegeneració que té lloc durant l’Alzheimer.
Els investigadors han desenvolupat un nou compost capaç de modular de manera efectiva els nivells de m6A, revertint així processos patològics clau en aquest trastorn neurodegeneratiu. “A diferència dels tractaments estàndard per als trastorns del sistema nerviós central, la modulació epigenètica mitjançant el nostre compost millora la plasticitat sinàptica i memòria regulant l’estabilitat i la traducció de l’ARNm (un tipus concret d’ARN que transporta la informació genètica)”, explica Griñán.
Estudis preliminars amb aquest nou compost —en el marc també d’un ajut Llavor de l’AGAUR— han demostrat un efecte neuroprotector en models animals de la malaltia d’Alzheimer. També han mostrat excel·lents perfils de seguretat i de permeabilitat a través de la barrera hematoencefàlica, un dels principals reptes en el desenvolupament de fàrmacs per a malalties del sistema nerviós central.
Mecanisme comú amb altres malalties
El fet que el mecanisme epigenètic al qual es dirigeix el fàrmac estigui implicat en múltiples trastorns del sistema nerviós central fa que pugui tenir aplicacions terapèutiques més enllà de la malaltia d’Alzheimer. En la malaltia de Huntington, la desregulació de la m6A afecta el metabolisme de l’ARN i promou la neurotoxicitat; en el Parkinson, l’alteració dels nivells de m6A perjudica el metabolisme de l’ARN i la funció neuronal, agreujant els símptomes motors. “El nou compost és un fàrmac pioner, amb el potencial de convertir-se en un nou estàndard d’atenció en àrees amb necessitats clíniques i comercials no cobertes, com la malaltia d’Alzheimer, la malaltia de Parkinson o la malaltia de Huntington”, destaca l’investigador.
Nous experiments per reforçar la valorització del fàrmac
L’objectiu del projecte és portar el nou compost fins a la fase de desenvolupament preclínic regulador. Això implica dur a terme diversos estudis in vivo en models de ratolí de la malaltia d’Alzheimer per demostrar-ne l’eficàcia. Paral·lelament, es realitzaran experiments in vitro, com cultius cel·lulars, per determinar la dosi òptima, així com assajos de toxicitat i supervivència per reforçar la valorització del compost.
Impacte en els ODS de Nacions Unides
El projecte contribueix de manera directa a diversos Objectius de Desenvolupament Sostenible (ODS) de les Nacions Unides. D’una banda, impulsa l’ODS 3 (Salut i benestar) en promoure solucions terapèutiques innovadores que poden millorar el tractament i la prevenció de malalties neurodegeneratives. Alhora, fomenta l’ODS 8 (Treball digne i creixement econòmic) en generar noves oportunitats laborals en l’àmbit de la recerca biomèdica, la producció farmacèutica i l’atenció sanitària especialitzada. Finalment, el potencial d’aquest enfocament per reduir les desigualtats en l’accés a tractaments avançats dona suport a l’ODS 10 (Reducció de les desigualtats), contribuint a disminuir les bretxes sanitàries i econòmiques entre poblacions vulnerables.
El projecte, amb número d’expedient 2025 PROD 00007, s’emmarca en la convocatòria Indústria del Coneixement en la modalitat “Ajuts Producte destinats a l’obtenció de prototipus i a la valorització i transferència dels resultats d’investigació generada per equips de recerca de Catalunya”. L’ajut l’atorga el Departament de Recerca i Universitats de Catalunya i està destinat a finançar la valorització de tecnologia o coneixement generats per equips de recerca a Catalunya.