M. Dolors Pujol: “Investigadors, farmacèutiques i el sector públic hem d’anar a la una per combatre les malalties minoritàries”
Maria Dolors Pujol es va incorporar a la Universitat de Barcelona el 1991, i la seva línia de recerca sempre ha estat el càncer. Forma part del Departament de Farmacologia, Toxicologia i Química Terapèutica, des d’on actualment investiga un fàrmac potencial per a l’osteosarcoma infantil, una malaltia minoritària. De fet, n’ha conegut dos casos de prop, dos alumnes que van desenvolupar aquest tipus de tumor d’ossos al braç i a la cama, respectivament. Ara acaba de rebre 25.000 euros per a aquest projecte, en el marc de la convocatòria d’ajuts Fons per a l’Impuls de la Innovació (F2I) de la Fundació Bosch i Gimpera.
Què és l’osteosarcoma infantil?
És una malaltia cancerígena que afecta sobretot les extremitats llargues i el començament dels ossos, a les cames i als braços. Afecta majoritàriament infants i joves d’entre 10 i 20 anys que desenvolupen un creixement massa ràpid, segons diversos estudis. A més, la majoria de vegades, quan es diagnostica, ja ha fet metàstasi i es troba en altres parts de l’organisme.
Quin tractament s’aplica actualment per combatre’l?
El problema d’aquest càncer és que el tractament és molt agressiu. Ara mateix es fa per mitjà de la cirurgia, extraient la part de l’os o amputant l’extremitat afectades, i amb dosis de quimioteràpia. No hi ha, però, antitumorals específics per a aquesta malaltia. De fet, el tractament que se subministra és el mateix, per exemple, que per a alguns tipus de càncer de pàncrees. Com que es tracta amb infants, s’utilitzen fàrmacs antics, perquè són els que coneixem millor i sabem quina afectació produeixen en cada moment. Vaig tenir dos alumnes, un noi que va tenir osteosarcoma a la cama, i una noia, que el va tenir al braç. Ella arrossegava disset operacions i ell gairebé vint-i-cinc. Realment és molt dur.
Des del vostre grup de recerca esteu desenvolupant un fàrmac. En quin estat es troba? I en què consisteix?
Estem en una fase molt inicial, només hem fet els assajos in vitro de citotoxicitat sobre cèl·lules tumorals i de toxicitat sobre osteoblasts. Hem desenvolupat un compost cent vegades més actiu que els tractaments actuals i que, per tant, ens permetria administrar-ne dosis més petites. També té l’avantatge que els efectes sobre les cèl·lules sanes són gairebé nuls i per tant té poca toxicitat.
És una malaltia minoritària?
A Europa considerem que una malaltia és minoritària quan afecta menys d’una persona de cada dos mil habitants. Les malalties minoritàries poden afectar entre un 5% i un 7% de la població general. L’osteosarcoma infantil és una malaltia minoritària que afecta entre un 3% i un 4% dels infants diagnosticats de càncer. A Espanya es detecten uns cinquanta casos cada any, si bé en els últims anys està augmentant la xifra. El protocol de teràpia que s’utilitza per a l’osteosarcoma es va establir el 1970, i consisteix en cirurgia i en l’administració d’antitumorals abans i després de la intervenció quirúrgica. És un protocol molt antic que no s’atreveixen a actualitzar perquè hi ha el temor que es produeixin respostes negatives, especialment quan els pacients són infants.
Les neoplàsies malignes, els tumors, en infants i adolescents són malalties poc freqüents, però són una de les causes de mortalitat més importants en aquests grups d’edat
La leucèmia i l’osteosarcoma infantil són els càncers més comuns que causen la mort als infants, tot i ser minoritaris. La leucèmia afecta un 5%, aproximadament, dels infants diagnosticats.
Es calcula que més de tres-cents milions de persones pateixen una malaltia minoritària, entre un 6 % i un 8 % de la població mundial, però el 95 % d’aquestes malalties no tenen un tractament específic aprovat
El nostre fàrmac podria ser el que denominem un “fàrmac orfe” a l’hora de comercialitzar-lo, ja que és per a una malaltia minoritària i ofereix pocs incentius econòmics a les empreses farmacèutiques. Els laboratoris haurien de fer recerca de fàrmacs per poder tractar totes les malalties, incloses les minoritàries. Els medicaments orfes que arriben a ser comercialitzats requereixen una inversió molt elevada, que fa que sigui possible desenvolupar-los. Amb tot, crec que és millor que hi hagi un medicament específic, encara que tingui un cost elevat, que no pas no tenir cap tractament per a aquestes malalties. Investigadors, farmacèutiques i el sector públic hem d’anar a la una per combatre les malalties minoritàries.
El 80% de les malalties minoritàries tenen un origen genètic. La clau és la prevenció i la detecció precoç?
Exacte. Ara hi ha diverses línies d’investigació obertes sobre la teràpia i la modificació genètica, però també hi ha un debat ètic sobre la qüestió que s’ha de tenir en compte. Es pot fer un mapa genètic als futurs pares per determinar la possibilitat que els fills acabin desenvolupant certs tipus de malalties.
Més sobre M. Dolors Pujol
El millor invent de la història
La penicil·lina de Fleming. Ha salvat moltes vides.
Què li agradaria veure en un futur?
Que les malalties incurables tinguessin cura.
Un avenç del futur que li faci por
La intel·ligència artificial. Sobretot perquè la investigació avança molt més de pressa que el debat social i la seguretat jurídica.
Un referent
Els meus avis. Eren persones que sabien sortir-se’n de qualsevol situació.
L’FBG és…
La Fundació Bosch i Gimpera és ajuda i acompanyament. És una institució que quan jo vaig arribar a la Universitat ja existia. En tots aquests anys ha sabut adaptar-se, innovar i no ha perdut mai l’aposta per la innovació, gràcies a un gran equip humà amb molts de valors.