\u201cEste proyecto tiene como objetivo impulsar el desarrollo de MBF-118, un f\u00e1rmaco novedoso descubierto, desarrollado y patentado por Medibiofarma, como una terapia para el s\u00edndrome de Marfan y, por extensi\u00f3n, para otras aortopat\u00edas, tanto de origen gen\u00e9tico como no gen\u00e9tico, contribuyendo as\u00ed a mejorar de forma significativa la calidad de vida de los pacientes\u201d, explica Gustavo Egea, catedr\u00e1tico del Departamento de Biomedicina de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud, que lidera la participaci\u00f3n de la UB en el proyecto.<\/p>\n
Un mecanismo de acci\u00f3n prometedor<\/strong><\/p>\n En la actualidad, no existen terapias farmacol\u00f3gicas capaces de detener o retrasar de forma eficaz el da\u00f1o a\u00f3rtico asociado al s\u00edndrome de Marfan. La principal opci\u00f3n terap\u00e9utica es la cirug\u00eda reparadora de la disecci\u00f3n o rotura de la aorta, que adem\u00e1s no est\u00e1 ausente de riesgos. En este escenario, el compuesto MBF-118 se postula como una prometedora alternativa farmacol\u00f3gica gracias a su capacidad para activar de forma selectiva y controlada el receptor PPAR\u03b3, cuya expresi\u00f3n est\u00e1 muy reducida en la aorta Marfan.<\/p>\n Este receptor es conocido principalmente por su papel en el metabolismo de los \u00e1cidos grasos y la glucosa, pero diversos estudios han demostrado que tambi\u00e9n desempe\u00f1a un papel relevante en el sistema vascular. Seg\u00fan detalla Egea, a trav\u00e9s de este mecanismo de acci\u00f3n, el f\u00e1rmaco podr\u00eda \u201cayudar a restablecer el equilibrio del tejido a\u00f3rtico y ejercer efectos beneficiosos sobre la integridad y funcionalidad de la pared a\u00f3rtica, la se\u00f1alizaci\u00f3n celular y probablemente tambi\u00e9n en el flujo sangu\u00edneo, lo que refuerza su potencial como una nueva opci\u00f3n terap\u00e9utica\u201d.<\/p>\n Resultados precl\u00ednicos y cl\u00ednicos positivos<\/strong><\/p>\n El compuesto MBF-118 ha superado ya diversas fases de desarrollo farmacol\u00f3gico. Los datos obtenidos hasta la fecha \u2014tanto en modelos animales como en un estudio de prueba de concepto en pacientes con la enfermedad de Crohn\u2014 indican que el f\u00e1rmaco es seguro y bien tolerado en humanos. Adem\u00e1s, presenta una adecuada absorci\u00f3n y alcanza concentraciones en sangre suficientes y sostenidas en el tiempo para inducir los efectos terap\u00e9uticos deseados.<\/p>\n En este contexto, el proyecto permitir\u00e1 evaluar el potencial terap\u00e9utico de MBF-118 en un modelo animal muy representativo de la evoluci\u00f3n cl\u00ednica del s\u00edndrome de Marfan en pacientes, as\u00ed como llevar a cabo los estudios toxicol\u00f3gicos necesarios para cumplir con los requisitos regulatorios de futuros ensayos cl\u00ednicos a largo plazo en pacientes. \u201cEstos trabajos ayudar\u00e1n a validar el efecto del compuesto en la prevenci\u00f3n\/atenuaci\u00f3n de aneurismas y disecciones a\u00f3rticas y su fisiopatolog\u00eda\u201d, destaca Egea, cuyo grupo de investigaci\u00f3n aporta una amplia experiencia en el estudio de los mecanismos patol\u00f3gicos de las enfermedades de la aorta.<\/p>\n Adem\u00e1s, a lo largo del proyecto se desarrollar\u00e1n nuevas formulaciones del compuesto. \u201cEsto contribuir\u00e1 a que los pacientes puedan seguir el tratamiento con mayor facilidad, pensando especialmente en los pacientes pedi\u00e1tricos con s\u00edndrome de Marfan\u201d, a\u00f1ade el investigador.<\/p>\n El logro de estos objetivos facilitar\u00e1 la designaci\u00f3n de MBF-118 como medicamento hu\u00e9rfano para este trastorno gen\u00e9tico. Los medicamentos hu\u00e9rfanos est\u00e1n destinados al tratamiento de enfermedades raras y cuentan con incentivos regulatorios y financieros que favorecen su desarrollo. Esta designaci\u00f3n permitir\u00e1 acelerar el inicio de un ensayo cl\u00ednico de fase II con MBF-118 en pacientes con esta enfermedad.<\/p>\n El proyecto, titulado \u201cInvestigaci\u00f3n y desarrollo de una nueva terapia para el tratamiento del S\u00edndrome de Marfan (Marfan-PPARg)\u201d<\/strong>, tiene una duraci\u00f3n de tres a\u00f1os y la referencia CPP2024-011398. La Universidad de Barcelona ha obtenido una financiaci\u00f3n de 267.550 euros<\/strong> en el marco de la convocatoria 2024 de proyectos de colaboraci\u00f3n p\u00fablico-privada, financiada por el Ministerio de Ciencia, Innovaci\u00f3n y Universidades, la Agencia Estatal de Investigaci\u00f3n y los fondos FEDER.<\/p>\n
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