La Universidad de Barcelona (UB) ha recibido de la AGAUR una ayuda Producto de 150.000 euros para desarrollar una nueva terapia g\u00e9nica destinada a tratar el estr\u00e9s del ret\u00edculo endoplasm\u00e1tico (ER), una disfunci\u00f3n celular clave en m\u00faltiples enfermedades, desde trastornos metab\u00f3licos como la diabetes hasta el c\u00e1ncer y diversas enfermedades gen\u00e9ticas raras. El proyecto est\u00e1 liderado por el Dr. Antonio Zorzano, catedr\u00e1tico del Departamento de Bioqu\u00edmica y Biomedicina Molecular de la Facultad de Biolog\u00eda de la UB y miembro del IRB Barcelona. Tambi\u00e9n participa en \u00e9l el investigador de su equipo, Dr. Kevin Aguilar, como cient\u00edfico emprendedor, y la Dra. Deborah Naon como responsable cient\u00edfica del proyecto.<\/p>\n
El primer objetivo terap\u00e9utico de esta innovadora estrategia es el d\u00e9ficit de alfa-1 antitripsina (AATD), una enfermedad hereditaria rara sin tratamiento efectivo que afecta a uno de cada 2.000\u20135.000 nacimientos y contribuye entre el 2\u20133% de los casos de enfermedad pulmonar obstructiva cr\u00f3nica (EPOC).<\/p>\n
La causa del AATD es una mutaci\u00f3n en el gen de la alfa-1 antitripsina (\u03b11AT), que provoca que esta prote\u00edna se acumule en el h\u00edgado, desencadenando estr\u00e9s del ret\u00edculo endoplasm\u00e1tico \u2014un org\u00e1nulo presente en las c\u00e9lulas humanas\u2014 y generando da\u00f1o hep\u00e1tico y pulmonar. Las terapias actuales aportan la prote\u00edna \u03b11AT a los pulmones mediante infusi\u00f3n intravenosa, pero no resuelven el da\u00f1o hep\u00e1tico ni el estr\u00e9s celular que origina la enfermedad. \u201cNuestro objetivo es desarrollar una terapia integral que aborde tanto los s\u00edntomas pulmonares como los hep\u00e1ticos del AATD, mejorando los resultados cl\u00ednicos de los pacientes con esta enfermedad\u201d, explica el Dr. Zorzano.<\/p>\n
\u201cSe trata de un cambio de paradigma, ya que esta terapia g\u00e9nica no pretende reemplazar un gen, sino actuar mediante un mecanismo terap\u00e9utico que aborda directamente el estr\u00e9s del ret\u00edculo endoplasm\u00e1tico y restaura la comunicaci\u00f3n entre los org\u00e1nulos celulares\u201d, subraya el catedr\u00e1tico de la UB.<\/p>\n
Los datos preliminares, tanto en modelos murinos como en modelos celulares de la enfermedad, indican que la terapia podr\u00eda reducir la acumulaci\u00f3n de la prote\u00edna en las c\u00e9lulas hep\u00e1ticas y mejorar de forma global las manifestaciones cl\u00ednicas.<\/p>\n
Impacto potencial en muchas otras enfermedades<\/strong><\/p>\n Dada la gran cantidad de patolog\u00edas asociadas al estr\u00e9s del ret\u00edculo endoplasm\u00e1tico, esta estrategia terap\u00e9utica podr\u00eda extenderse a un amplio abanico de enfermedades que comparten este mecanismo, ya sea como terapia \u00fanica o combinada, especialmente en aquellas que actualmente no disponen de un tratamiento eficaz.<\/p>\n Gracias a la financiaci\u00f3n recibida a trav\u00e9s de la ayuda Producto, los investigadores podr\u00e1n validar esta nueva estrategia en un modelo murino avanzado de AATD para demostrar su eficacia y compararla con las soluciones existentes. Tambi\u00e9n analizar\u00e1n su potencial en otras enfermedades vinculadas al estr\u00e9s del ret\u00edculo endoplasm\u00e1tico, as\u00ed como la mejora de los sistemas de administraci\u00f3n del futuro f\u00e1rmaco.<\/p>\n Contribuci\u00f3n a los Objetivos de Desarrollo Sostenible<\/strong><\/p>\n El proyecto contribuye a los Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS) de la Agenda 2030, ya que busca mejorar la calidad de vida en enfermedades raras sin tratamiento efectivo (ODS 3, Salud y bienestar), impulsa la innovaci\u00f3n en terapia g\u00e9nica y biomedicina (ODS 9, Industria, Innovaci\u00f3n e Infraestructura), fomenta la creaci\u00f3n de empleo en biotecnolog\u00eda y reduce la carga econ\u00f3mica sobre los servicios de salud (ODS 8, Trabajo decente y crecimiento econ\u00f3mico), prioriza el uso de modelos precl\u00ednicos \u00e9ticos y pr\u00e1cticas de investigaci\u00f3n sostenibles (ODS 12, Producci\u00f3n y consumo responsables) y promueve la colaboraci\u00f3n entre investigadores, cl\u00ednicos y responsables pol\u00edticos para acelerar la llegada de nuevas terapias a la sociedad (ODS 17, Alianzas para lograr los objetivos).<\/p>\n El proyecto, con n\u00famero de expediente 2025 PROD 00173, se enmarca en la convocatoria Industria del Conocimiento en la modalidad \u201cAyudas Producto destinadas a la obtenci\u00f3n de prototipos y a la valorizaci\u00f3n y transferencia de los resultados de investigaci\u00f3n generados por equipos de investigaci\u00f3n de Catalu\u00f1a\u201d.<\/p>\n Pie de foto<\/strong>: La imagen muestra una c\u00e9lula hep\u00e1tica con un fenotipo normal en presencia del nuevo compuesto, a pesar de expresar la prote\u00edna mutada, que es la principal causa del AATD.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La Universidad de Barcelona (UB) ha recibido de la AGAUR una ayuda Producto de 150.000 euros para desarrollar una nueva…<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":23787,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[3],"tags":[],"class_list":["post-23793","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-actualidad"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23793","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=23793"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23793\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":23810,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/23793\/revisions\/23810"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/23787"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=23793"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=23793"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=23793"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}