Las distrofias hereditarias de la retina son un conjunto de trastornos degenerativos y generalmente progresivos causados por la afectaci\u00f3n de los fotorreceptores y el epitelio pigmentario de la retina. A pesar de que en su mayor\u00eda son enfermedades raras, afectan en conjunto a uno de cada 4.000 individuos, y son responsables del 5% de la ceguera en el mundo occidental, siendo la causa m\u00e1s com\u00fan de p\u00e9rdida de visi\u00f3n en ni\u00f1os y adultos j\u00f3venes. \u201cTodas estas enfermedades presentan una p\u00e9rdida gradual de ambos tipos de fotorreceptores (bastones y conos), siendo la retinosis pigmentaria la enfermedad m\u00e1s prevalente y sin un tratamiento estandarizado y eficaz\u201d, destaca la investigadora de la UB.<\/p>\n
Miramoon Pharma ha desarrollado un compuesto que ha demostrado eficacia para retrasar la neurodegeneraci\u00f3n de la retina en un modelo animal de la retinosis pigmentaria. \u201cSe trata de una peque\u00f1a mol\u00e9cula con un novedoso mecanismo de acci\u00f3n neuroprotector, consistente en la doble modulaci\u00f3n de los niveles de calcio intracelular y la neutralizaci\u00f3n de especies reactivas de ox\u00edgeno, ambos relacionados con la muerte de los fotorreceptores\u201d, expone Ana M\u00e9ndez Zunzunegui.<\/p>\n
La principal ventaja competitiva de este compuesto es su amplio espectro de acci\u00f3n; de hecho, uno de los objetivos del proyecto es ampliar el estudio del f\u00e1rmaco a modelos de otras enfermedades hereditarias de la retina, como la amaurosis cong\u00e9nita de Leber, y los trastornos retinianos m\u00e1s prevalentes, como la degeneraci\u00f3n macular y la retinopat\u00eda diab\u00e9tica, que \u201cactualmente tienen abordajes terap\u00e9uticos muy limitados y suponen en conjunto un elevado coste para el sistema sanitario\u201d, explica la investigadora, que ha trabajado en el campo de la visi\u00f3n durante m\u00e1s de veinticinco a\u00f1os y tiene una amplia experiencia en la investigaci\u00f3n con modelos animales de este tipo de trastornos de la retina.<\/p>\n
Un tratamiento no invasivo<\/strong><\/p>\n Otra de las caracter\u00edsticas destacadas del nuevo compuesto es que se administra mediante gotas, frente al car\u00e1cter altamente invasivo de los tratamientos terap\u00e9uticos aplicados hasta la fecha o en desarrollo. Este tipo de terapias tienen un elevado coste y, a menudo, implican inyecciones intraoculares en el fondo de ojo para acceder a la retina, una intervenci\u00f3n que generalmente implica un ingreso hospitalario y un procedimiento quir\u00fargico complejo. \u201cAl tratarse de un abordaje neuroprotector retiniano no invasivo, el nuevo compuesto reducir\u00eda los costes adicionales de los tratamientos actuales, adem\u00e1s de los riesgos de infecci\u00f3n y de los potenciales efectos secundarios\u201d, destaca la investigadora.<\/p>\n El proyecto, con referencia SCPP2200C009867 y tres a\u00f1os de duraci\u00f3n, espera desarrollar el f\u00e1rmaco hasta llevarlo a un ensayo cl\u00ednico de fase I\/II, as\u00ed como avanzar en el conocimiento sobre el mecanismo patog\u00e9nico de diferentes distrofias hereditarias de la retina. Para ello, la Universidad de Barcelona ha obtenido una financiaci\u00f3n de 124.403 euros en el marco de la l\u00ednea de proyectos de colaboraci\u00f3n p\u00fablico-privada, convocatoria 2022, del Plan Estatal de Investigaci\u00f3n Cient\u00edfica, T\u00e9cnica y de Innovaci\u00f3n 2021-2023, dentro del Plan de Recuperaci\u00f3n, Transformaci\u00f3n y Resiliencia.<\/p>\n
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