La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurol\u00f3gica causada por una mutaci\u00f3n en el gen de la huntingtina (HTT) que conlleva alteraciones motoras, cognitivas y psiqui\u00e1tricas. Se trata de un trastorno grave que afecta a alrededor de una de cada 10.000 personas y que, hasta el momento, no tiene cura ni tratamientos efectivos para frenar su progresi\u00f3n. Investigadores de la Universidad de Barcelona (UB) participan en un consorcio que trabaja en la investigaci\u00f3n y desarrollo de un nuevo f\u00e1rmaco para tratar el declive cognitivo y motor propio de la enfermedad. Se trata de una iniciativa liderada por la empresa Medibiofarma en la que tambi\u00e9n colabora el Instituto de Investigaci\u00f3n Hospital Sant Pau (IRHSP).<\/p>\n
\u201cEl proyecto contribuir\u00e1 definitivamente a avanzar en el desarrollo cl\u00ednico de un nuevo tratamiento para la enfermedad de Huntington, un \u00e1mbito de la salud humana con alta necesidad m\u00e9dica, por la falta de soluciones efectivas. Adem\u00e1s, los datos generados reforzar\u00e1n el conocimiento sobre v\u00edas de se\u00f1alizaci\u00f3n importantes relacionadas con las prote\u00ednas llamadas histonas desacetilasas (HDACs), que se ven alteradas en \u00e9sta y en otras enfermedades neurodegenerativas\u201d, explica la catedr\u00e1tica de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la UB Esther P\u00e9rez-Navarro, investigadora l\u00edder del Grupo de Investigaci\u00f3n Quinasas y Fosfatasas en Funci\u00f3n y Disfunci\u00f3n Neuronal y coordinadora del proyecto, junto con la Dra. Ver\u00f3nica Brito, l\u00edder del Grupo de Biolog\u00eda Molecular de la Enfermedad de Huntington de la UB.<\/p>\n
Un f\u00e1rmaco que induce una mejora en las conexiones sin\u00e1pticas<\/strong><\/p>\n Los f\u00e1rmacos de los que se dispone actualmente para el tratamiento de la enfermedad de Huntington est\u00e1n dirigidos al tratamiento de sus s\u00edntomas, especialmente la corea, los movimientos involuntarios que aparecen en este trastorno. \u201cUn tratamiento eficaz de \u00e9sta y de otras enfermedades neurodegenerativas ser\u00eda aquel que sea capaz de modificar la neurodegeneraci\u00f3n; es decir, que sea capaz de detener completamente la muerte neuronal o de retrasarla notablemente, de modo que el curso de la enfermedad se ralentizar\u00eda y los s\u00edntomas cl\u00ednicos se aliviar\u00edan de forma permanente o durante per\u00edodos mucho m\u00e1s largos\u201d, explican las investigadoras de la UB, con m\u00e1s de veinte a\u00f1os de experiencia en la investigaci\u00f3n de los aspectos moleculares y bioqu\u00edmicos de la enfermedad de Huntington.<\/p>\n El f\u00e1rmaco MBF-015, desarrollado y patentado por Medibiofarma, es un inhibidor de histonas desacetilasas. Las HDACs son enzimas que eliminan los grupos acetil de las histonas, lo que provoca una mayor compactaci\u00f3n del ADN y una disminuci\u00f3n en la expresi\u00f3n g\u00e9nica. El inhibidor MBF-015 es una peque\u00f1a mol\u00e9cula capaz de atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica, acceder al cerebro y bloquear dos formas distintas de estas prote\u00ednas: HDAC1 y HDAC2. Este efecto selectivo evita los efectos adversos de inhibir todas las variantes de HDAC.<\/p>\n Adem\u00e1s, el compuesto ha demostrado una eficacia robusta en estudios precl\u00ednicos realizados en animales control y en modelos animales de neurodegeneraci\u00f3n, en los que se ha observado una mejora de las conexiones sin\u00e1pticas y la formaci\u00f3n de nuevas conexiones.<\/p>\n Avanzar en el desarrollo cl\u00ednico del producto<\/strong><\/p>\n El principal objetivo del consorcio es avanzar en el desarrollo cl\u00ednico de MBF-015, que ya ha comenzado un estudio cl\u00ednico de fase I con voluntarios sanos. En esta etapa, los investigadores proseguir\u00e1n con la evaluaci\u00f3n de la dosis m\u00e1s adecuada y empezar\u00e1n un estudio de fase IIa para analizar la seguridad y la tolerancia del f\u00e1rmaco. \u201cLa idea es llevar el desarrollo del producto hasta el inicio de un ensayo cl\u00ednico multic\u00e9ntrico de fase IIb , con mayor n\u00famero de pacientes, para explorar la eficacia del tratamiento\u201d, concluye Esther P\u00e9rez-Navarro.<\/p>\n El proyecto, con referencia SCPP2200C009575, ha obtenido una financiaci\u00f3n de 240.820 euros, que han sido adjudicados a la UB en el marco de la l\u00ednea de proyectos de colaboraci\u00f3n p\u00fablico-privada, convocatoria 2022, del Plan Estatal de Investigaci\u00f3n Cient\u00edfica, T\u00e9cnica y de Innovaci\u00f3n 2021-2023, dentro del Plan de Recuperaci\u00f3n, Transformaci\u00f3n y Resiliencia.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurol\u00f3gica causada por una mutaci\u00f3n en el gen de la huntingtina (HTT) que…<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":17985,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[3],"tags":[],"class_list":["post-17943","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-actualidad"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17943","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17943"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17943\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":17944,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17943\/revisions\/17944"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/17985"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17943"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17943"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.fbg.ub.edu\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17943"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}