Nueva aproximación terapéutica para tratar la anemia crónica con fármacos más seguros y administrables por vía oral
La Universidad de Barcelona (UB) impulsa un proyecto innovador para desarrollar nuevos compuestos dirigidos al tratamiento de la anemia crónica asociada a enfermedad renal y otras patologías. La iniciativa, seleccionada en la convocatoria Prueba de Concepto (PdC) del Fondo para el Impulso de la Innovación (F2I) de la UB, está liderada por el Dr. Jordi Juárez, profesor de la Facultad de Farmacia y Ciencias de la Alimentación de la UB, con la colaboración del Dr. Carlos Galdeano, experto en caracterización biofísica de compuestos y profesor de la misma facultad.
El proyecto, titulado “Inhibidores no peptídicos de VHL: De hit a lead”, se encuentra actualmente en una fase inicial de desarrollo (TRL2) y tiene como objetivo avanzar en el diseño de pequeñas moléculas capaces de actuar sobre la proteína E3 ligasa Von Hippel-Lindau (VHL), una diana terapéutica implicada en la producción de glóbulos rojos. La propuesta busca abrir la puerta a nuevos tratamientos orales más seguros y cómodos para los pacientes con anemia crónica mediante la modulación de las interacciones de esta proteína.
Nuevos tratamientos para una necesidad médica creciente
La anemia asociada a la enfermedad renal crónica afecta a miles de pacientes y provoca fatiga, debilidad y una importante reducción de la calidad de vida. Actualmente, los tratamientos se basan principalmente en inyecciones de eritropoyetina (EPO) o en fármacos que actúan sobre la respuesta celular a la falta de oxígeno. Sin embargo, estas opciones presentan limitaciones importantes, ya sea por la necesidad de administración inyectable o por dudas sobre su seguridad.
La tecnología desarrollada por la UB se centra en modular la proteína VHL, un regulador clave del mecanismo que activa la producción de glóbulos rojos cuando el cuerpo detecta bajos niveles de oxígeno. «Lo que intentamos es engañar a la célula para que interprete que existe una falta de oxígeno y active la producción de nuevos glóbulos rojos», explica el Dr. Juárez.
Los investigadores han identificado dos pequeñas moléculas no peptídicas capaces de unirse a esta proteína. A diferencia de los compuestos desarrollados hasta ahora, estas nuevas moléculas podrían ofrecer mejores propiedades farmacológicas y permitir la administración oral. «Con esta ayuda podremos utilizar herramientas computacionales y estudios biofísicos para optimizar estos compuestos y avanzar rápidamente hacia un candidato con un perfil terapéutico adecuado», destaca el Dr. Juárez.
Del descubrimiento inicial a futuras aplicaciones terapéuticas
El proyecto combina química computacional, caracterización biofísica y diseño racional de fármacos en una estrategia colaborativa que busca acelerar el desarrollo de nuevos inhibidores de VHL. Además del potencial en anemia crónica, los investigadores señalan que esta línea podría tener aplicaciones futuras en otras áreas terapéuticas.
Gracias a la ayuda F2I, el equipo podrá avanzar en la campaña hit-to-lead, una fase clave en el descubrimiento de fármacos que permite transformar moléculas iniciales en candidatos terapéuticos más prometedores. A medio plazo, el proyecto podría derivar en acuerdos de licencia con la industria farmacéutica o en la creación de una futura spin-off orientada al desarrollo de nuevos tratamientos para la anemia.
Conectando la investigación con la sociedad
Las ayudas Prueba de Concepto de los F2I se dirigen a investigadores de la UB que lideran proyectos de transferencia en los que la Universidad es propietaria o copropietaria tanto del conocimiento y de la tecnología previa como de los resultados para los que se solicita la ayuda.
Los F2I se enmarcan en la estrategia de transferencia de conocimiento de la Fundación Bosch i Gimpera, que trabaja para conectar la investigación de la UB con el tejido productivo y generar innovaciones con impacto social, económico y ambiental.
Esta actividad forma parte del proyecto “Programa de ejecución del Plan de transferencia de conocimiento UB–FBG (2025-2028), IMPACTE UB-FBG” (código operación UR68-8121), cofinanciado por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional (FEDER) de la Unión Europea, con el apoyo del Departamento de Investigación y Universidades de la Generalitat de Catalunya, en el marco del Programa FEDER de Cataluña 2021-2027.