La Universidad de Barcelona desarrollará un fármaco basado en la epigenética contra la enfermedad de Alzheimer
La Universidad de Barcelona (UB) ha recibido de la AGAUR una ayuda Producto de 150.000 euros para desarrollar un fármaco basado en la epigenética contra la enfermedad de Alzheimer. Se trata de un enfoque pionero que podría aplicarse también en el tratamiento de otras patologías del sistema nervioso central como la enfermedad de Huntington o la de Parkinson.
El proyecto está liderado por el Dr. Christian Griñán Ferré, investigador del Departamento de Farmacología, Toxicología y Química Terapéutica de la Facultad de Farmacia y Ciencias de la Alimentación y del Instituto de Neurociencias de la UB. También participa la investigadora predoctoral Alba Irisarri, como científica emprendedora, otros miembros del grupo así como miembros de la misma facultad del área de Química Médica, del grupo del Dr. Diego Muñoz-Torrero.
Según el Dr. Griñán, “los tratamientos principales contra el Alzheimer proporcionan un alivio de la sintomatología de la enfermedad sin frenar su progresión. Ante la necesidad urgente de nuevos tratamientos, la epigenética ofrece un enfoque muy prometedor”.
En esta línea, el nuevo proyecto se basa en una innovadora estrategia terapéutica dirigida a la regulación epigenética, es decir, a los mecanismos que controlan cómo se expresan los genes sin modificar la secuencia del ADN —la molécula que contiene la información genética de las células—. En particular, se centra en modular m6A, una marca química que se añade al ARN (la molécula que transmite la información del ADN y guía la síntesis de proteínas). Este mecanismo es clave para el funcionamiento neuronal y está implicado en la neurodegeneración que tiene lugar durante el Alzheimer.
Los investigadores han desarrollado un nuevo compuesto capaz de modular de manera efectiva los niveles de m6A, revirtiendo así procesos patológicos clave en este trastorno neurodegenerativo. “A diferencia de los tratamientos estándar para los trastornos del sistema nervioso central, la modulación epigenética mediante nuestro compuesto mejora la plasticidad sináptica y la memoria regulando la estabilidad y la traducción del ARNm (un tipo concreto de ARN que transporta la información genética)”, explica Griñán.
Estudios preliminares con este nuevo compuesto —en el marco también de una ayuda Semilla de AGAUR— han demostrado un efecto neuroprotector en modelos animales de la enfermedad de Alzheimer. También han mostrado excelentes perfiles de seguridad y de permeabilidad a través de la barrera hematoencefálica, uno de los principales retos en el desarrollo de fármacos para enfermedades del sistema nervioso central.
Mecanismo común con otras enfermedades
El hecho de que el mecanismo epigenético al que se dirige el fármaco esté implicado en múltiples trastornos del sistema nervioso central hace que pueda tener aplicaciones terapéuticas más allá de la enfermedad de Alzheimer. En la enfermedad de Huntington, la desregulación de m6A afecta al metabolismo del ARN y promueve la neurotoxicidad; en el Parkinson, la alteración de los niveles de m6A perjudica el metabolismo del ARN y la función neuronal, agravando los síntomas motores. “El nuevo compuesto es un fármaco pionero, con el potencial de convertirse en un nuevo estándar de atención en áreas con necesidades clínicas y comerciales no cubiertas, como el Alzheimer, el Parkinson o la enfermedad de Huntington”, destaca el investigador.
Nuevos experimentos para reforzar la valorización del fármaco
El objetivo del proyecto es llevar el nuevo compuesto hasta la fase de desarrollo preclínico regulador. Esto implica llevar a cabo diversos estudios in vivo en modelos de ratón de la enfermedad de Alzheimer para demostrar su eficacia. Paralelamente, se realizarán experimentos in vitro, como cultivos celulares, para determinar la dosis óptima, así como ensayos de toxicidad y supervivencia para reforzar la valorización del compuesto.
Impacto en los ODS de Naciones Unidas
El proyecto contribuye de manera directa a varios Objetivos de Desarrollo Sostenible (ODS) de Naciones Unidas. Por un lado, impulsa el ODS 3 (Salud y bienestar) al promover soluciones terapéuticas innovadoras que pueden mejorar el tratamiento y la prevención de enfermedades neurodegenerativas. Además, fomenta el ODS 8 (Trabajo decente y crecimiento económico) al generar nuevas oportunidades laborales en el ámbito de la investigación biomédica, la producción farmacéutica y la atención sanitaria especializada. Finalmente, el potencial de este enfoque para reducir las desigualdades en el acceso a tratamientos avanzados apoya el ODS 10 (Reducción de las desigualdades), contribuyendo a disminuir las brechas sanitarias y económicas entre poblaciones vulnerables.
El proyecto, con número de expediente 2025 PROD 00007, se enmarca en la convocatoria Industria del Conocimiento en la modalidad “Ayudas Producto destinadas a la obtención de prototipos y a la valorización y transferencia de los resultados de investigación generados por equipos de investigación de Cataluña”. La ayuda la otorga el Departamento de Investigación y Universidades de Cataluña y está destinado a financiar la valorización de tecnología o conocimiento generados por equipos de investigación en Cataluña.