La UB identifica el alopurinol como una posible nueva vía terapéutica para prevenir el aneurisma aórtico en el síndrome de Marfan
Un equipo de investigación de la Universidad de Barcelona ha identificado una nueva aplicación terapéutica del alopurinol, un medicamento ampliamente utilizado en la práctica clínica, para el tratamiento del aneurisma aórtico asociado al síndrome de Marfan. Esta enfermedad genética minoritaria afecta al tejido conectivo y puede provocar una dilatación progresiva de la aorta, con riesgo de disección, rotura y muerte prematura.
La investigación ha sido liderada por el Dr. Gustavo Egea, catedrático del Departamento de Biomedicina de la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Universidad de Barcelona e investigador del IDIBAPS (Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer), en colaboración con el investigador Isaac Rodríguez-Rovira y la investigadora Victoria Campuzano, del CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras).
Los resultados obtenidos en modelos preclínicos han demostrado que el alopurinol puede bloquear la formación del aneurisma y frenar su progresión. El efecto beneficioso del fármaco no estaría relacionado con su acción habitual sobre los niveles de ácido úrico, sino con su capacidad antioxidante, que contribuye a reducir el estrés oxidativo implicado en el deterioro de la pared aórtica.
Actualmente, las opciones farmacológicas disponibles para el síndrome de Marfan tienen una eficacia limitada para prevenir o ralentizar la evolución del aneurisma. Por este motivo, muchos pacientes acaban requiriendo cirugía preventiva de la aorta, una intervención compleja que puede conllevar riesgos y complicaciones. En este contexto, el alopurinol podría representar una alternativa no invasiva, segura y accesible para retrasar o evitar la progresión de la enfermedad.
Uno de los principales valores de esta tecnología es su potencial de transferencia clínica. El alopurinol es un medicamento conocido, de bajo coste y con un perfil de seguridad ampliamente documentado, lo que puede facilitar su reposicionamiento terapéutico. Además, la Agencia Europea de Medicamentos ha designado el alopurinol como medicamento huérfano para el tratamiento del síndrome de Marfan.
«Esta investigación demuestra cómo el conocimiento generado en la universidad puede abrir nuevas oportunidades terapéuticas a partir de fármacos ya conocidos. En el caso del síndrome de Marfan, el alopurinol podría ofrecer una opción segura, asequible y potencialmente transformadora para reducir el riesgo asociado a los aneurismas aórticos», destaca el Dr. Gustavo Egea.
La Fundación Bosch i Gimpera, oficina de transferencia de conocimiento de la Universidad de Barcelona, promueve esta tecnología con el objetivo de encontrar socios industriales interesados en establecer un acuerdo de licencia o colaboración para avanzar en el desarrollo clínico y la explotación de este activo.
La tecnología, identificada con la referencia UBTT0509, se encuentra en fase de validación preclínica in vivo y representa una oportunidad relevante para acelerar la llegada de nuevas soluciones terapéuticas a pacientes con una enfermedad minoritaria de alto impacto clínico y social.