Nova aproximació terapèutica per tractar l’anèmia crònica amb fàrmacs més segurs i administrables per via oral
La Universitat de Barcelona (UB) impulsa un projecte innovador per desenvolupar nous compostos dirigits al tractament de l’anèmia crònica associada a malaltia renal i altres patologies. La iniciativa, seleccionada en la convocatòria Prova de Concepte (PdC) del Fons per a l’Impuls de la Innovació (F2I) de la UB, està liderada pel Dr. Jordi Juárez, professor de la Facultat de Farmàcia i Ciències de l’Alimentació de la UB, amb la col·laboració del Dr. Carlos Galdeano, expert en caracterització biofísica de compostos i professor de la mateixa facultat.
El projecte, titulat “Inhibidors no peptídics de VHL: De hit a lead”, es troba actualment en una fase inicial de desenvolupament (TRL2) i té com a objectiu avançar en el disseny de petites molècules capaces d’actuar sobre la proteïna E3 ligasa Von Hippel-Lindau (VHL), una diana terapèutica implicada en la producció de glòbuls vermells. La proposta busca obrir la porta a nous tractaments orals més segurs i còmodes per als pacients amb anèmia crònica modulant les interaccions d’aquesta proteïna.
Nous tractaments per a una necessitat mèdica creixent
L’anèmia associada a la malaltia renal crònica afecta milers de pacients i provoca fatiga, debilitat i una reducció important de la qualitat de vida. Actualment, els tractaments es basen principalment en injeccions d’eritropoietina (EPO) o en fàrmacs que actuen sobre la resposta cel·lular a la manca d’oxigen. Tot i això, aquestes opcions presenten limitacions importants, ja sigui per la necessitat d’administració injectable o per dubtes sobre la seva seguretat.
La tecnologia desenvolupada per la UB se centra a modular la proteïna VHL, un regulador clau del mecanisme que activa la producció de glòbuls vermells quan el cos detecta baixos nivells d’oxigen. “El que intentem és enganyar la cèl·lula perquè interpreti que hi ha manca d’oxigen i activi la producció de nous glòbuls vermells”, explica el Dr. Juárez.
Els investigadors han identificat dues petites molècules no peptídiques capaces d’unir-se a aquesta proteïna. A diferència dels compostos desenvolupats fins ara, aquestes noves molècules podrien oferir millors propietats farmacològiques i permetre l’administració oral. “Amb aquest ajut podrem utilitzar eines computacionals i estudis biofísics per optimitzar aquests compostos i avançar ràpidament cap a un candidat amb un perfil terapèutic adequat”, destaca el Dr. Juárez.
De la descoberta inicial a futures aplicacions terapèutiques
El projecte combina química computacional, caracterització biofísica i disseny racional de fàrmacs en una estratègia col·laborativa que busca accelerar el desenvolupament de nous inhibidors de VHL. A més del potencial en anèmia crònica, els investigadors assenyalen que aquesta línia podria tenir aplicacions futures en altres àrees terapèutiques.
Gràcies a l’ajut F2I, l’equip podrà avançar en la campanya hit-to-lead, una fase clau en la descoberta de fàrmacs que permet transformar molècules inicials en candidats terapèutics més prometedors. A mitjà termini, el projecte podria derivar en acords de llicència amb la indústria farmacèutica o en la creació d’una futura spin-off orientada al desenvolupament de nous tractaments per a l’anèmia.
Connectant la recerca amb la societat
Els ajuts Prova de Concepte dels F2I s’adrecen als investigadors de la UB que lideren projectes de transferència en què la Universitat és propietària o copropietària tant del coneixement i de la tecnologia prèvia com dels resultats per als quals se sol·licita l’ajut.
Els F2I s’emmarquen en l’estratègia de transferència de coneixement de la Fundació Bosch i Gimpera, que treballa per connectar la recerca de la UB amb el teixit productiu i generar innovacions amb impacte social, econòmic i ambiental.
Aquesta activitat forma part del projecte “Programa d’execució del Pla de transferència de coneixement UB–FBG (2025-2028), IMPACTE UB-FBG” (codi operació UR68-8121), cofinançat pel Fons Europeu de Desenvolupament Regional (FEDER) de la Unió Europea, amb el suport del Departament de Recerca i Universitats de la Generalitat de Catalunya, en el marc del Programa FEDER de Catalunya 2021-2027.