La UB identifica l’al·lopurinol com una possible nova via terapèutica per prevenir l’aneurisma aòrtic en la síndrome de Marfan
Un equip de recerca de la Universitat de Barcelona ha identificat una nova aplicació terapèutica de l’al·lopurinol, un medicament àmpliament utilitzat en la pràctica clínica, per al tractament de l’aneurisma aòrtic associat a la síndrome de Marfan. Aquesta malaltia genètica minoritària afecta el teixit connectiu i pot provocar una dilatació progressiva de l’aorta, amb risc de dissecció, ruptura i mort prematura.
La recerca ha estat liderada pel Dr. Gustavo Egea, catedràtic del Departament de Biomedicina de la Facultat de Medicina i Ciències de la Salut de la Universitat de Barcelona i investigador de l’IDIBAPS (l’Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer), en col·laboració amb l’investigador Isaac Rodríguez-Rovira i la investigadora Victoria Campuzano, del CIBERER (Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras).
Els resultats obtinguts en models preclínics han demostrat que l’al·lopurinol pot bloquejar la formació de l’aneurisma i frenar-ne la progressió. L’efecte beneficiós del fàrmac no estaria relacionat amb la seva acció habitual sobre els nivells d’àcid úric, sinó amb la seva capacitat antioxidant, que contribueix a reduir l’estrès oxidatiu implicat en el deteriorament de la paret aòrtica.
Actualment, les opcions farmacològiques disponibles per a la síndrome de Marfan tenen una eficàcia limitada per prevenir o alentir l’evolució de l’aneurisma. Per aquest motiu, molts pacients acaben requerint cirurgia preventiva de l’aorta, una intervenció complexa que pot comportar riscos i complicacions. En aquest context, l’al·lopurinol podria representar una alternativa no invasiva, segura i accessible per retardar o evitar la progressió de la malaltia.
Un dels principals valors d’aquesta tecnologia és el seu potencial de transferència clínica. L’al·lopurinol és un medicament conegut, de baix cost i amb un perfil de seguretat àmpliament documentat, fet que pot facilitar-ne el reposicionament terapèutic. A més, l’Agència Europea de Medicaments ha designat l’al·lopurinol com a medicament orfe per al tractament de la síndrome de Marfan.
“Aquesta recerca mostra com el coneixement generat a la universitat pot obrir noves oportunitats terapèutiques a partir de fàrmacs ja coneguts. En el cas de la síndrome de Marfan, l’al·lopurinol podria oferir una opció segura, assequible i potencialment transformadora per reduir el risc associat als aneurismes aòrtics”, destaca el Dr. Gustavo Egea.
La Fundació Bosch i Gimpera, oficina de transferència de coneixement de la Universitat de Barcelona, promou aquesta tecnologia amb l’objectiu de trobar socis industrials interessats a establir un acord de llicència o de col·laboració per avançar en el desenvolupament clínic i l’explotació d’aquest actiu.
La tecnologia, identificada amb la referència UBTT0509, es troba en fase de validació preclínica in vivo i presenta una oportunitat rellevant per accelerar l’arribada de noves solucions terapèutiques a pacients amb una malaltia minoritària d’alt impacte clínic i social.